基因新疗法治眼见成效
时间:2017-12-07

  基因治疗看新的治疗效果 - 新闻 - 科学网

  治疗结束后,当猫头鹰潜水下来时,盲人可以很快逃跑。由于新的基因疗法取代了深层眼细胞,因此可以感应到光线。治疗结束后,在玩猫头鹰视频的同时,盲鼠寻找一个像正常鼠标一样躲藏的地方。

  你可以说他们正试图逃跑,虽然我们不确定。英国曼彻斯特大学治疗设计和测试小组的联合负责人Rob Lucas说,我们可以确定的是,当他们看到一只猫头鹰的时候,他们像正常老鼠一样响应,但是未经处理的老鼠会一动不动。

  这是该团队最有力的证明:盲鼠注射了一个光致变色基因后,盲鼠重新恢复视力,这种方法是为了治疗由各种病变或棒状和圆锥引起的失明。迄今为止,大多数用于治疗失明的基因治疗集中在取代因遗传原因导致失明的错误基因。

  新的基因疗法是让其他细胞深入视网膜捕捉光线。杆和锥的功能通常是发现光线并将其转化为电信号,而位于杆和锥体后面的神经节和双极细胞处理这些信号并将其传递给大脑。其机制是使这些细胞产生光致变色色素,这在一定程度上弥补了传感器的损失。

  这个研究小组使用了人类视网膜色素的基因,这种色素是一种用来检测光线的色素。他们把这个基因连接到一个开关,打开神经节和双极细胞内的基因,然后通过病毒将DNA插入棒和锥形受损大鼠的眼睛。

  在治疗后,卢卡斯和他的同事们发现这些老鼠能够直观地看到物体,尽管他们的视力不如正常老鼠。治疗后,大鼠可以区分黑色和白色的颜色条。卢卡斯说。

  这是目前已知的使用基因疗法治疗复杂的视网膜变性的最有效的病例。伦敦大学学院的罗宾·阿里利用基因疗法治疗雷克斯先天性白内障。

  “中国科学”(2015-08-17第二版国际)